Neurocrine的Prader-Willi综合征药物Vykat XR遭患者团体提出安全性担忧
- STAT报道,患者倡导者和部分专家对Neurocrine治疗Prader-Willi综合征的罕见病药物Vykat XR(胆碱二氮嗪)的风险日益担忧。
- 此前报道将担忧指向上市后报告中的液体潴留及呼吸、心脏事件,但因果关系尚未确立。
- Neurocrine表示仍认为获益风险良好,并在与FDA和患者组织保持沟通。
💡 要点
这是一个上市爬坡曲线的故事。Neurocrine把Vykat XR当作重磅炸弹候选并投入巨大,在规模小且脆弱的患者群体中,处方医生的谨慎态度可能远早于任何监管行动就拖慢放量。关键变量是说明书是否变更,以及计划于2027年在高风险患者中开展的研究能否消除疑虑。
STAT+: Concerns grow on safety issues tied to Neurocrine Biosciences rare disease drug ↗