NeurocrineのPrader-Willi症候群治療薬Vykat XR、患者団体が安全性への懸念を強める
- STATは、NeurocrineのPrader-Willi症候群治療薬Vykat XR(ジアゾキシドコリン)のリスクをめぐり、患者支援団体や一部の専門家の懸念が強まっていると報じた。
- 先行報道では、市販後報告での体液貯留や呼吸器・心臓イベントが論点だが、因果関係は確立していない。
- Neurocrineはベネフィット・リスクは良好との見解を維持し、FDAや患者団体と連携しているとしている。
💡 ポイント
これは発売後の立ち上がりカーブの話だ。Neurocrineはブロックバスター候補としてVykat XRに大金を投じており、小さく脆弱な患者集団での処方医の慎重姿勢は、規制措置よりずっと早く浸透を鈍らせうる。鍵は添付文書の変更の有無と、2027年に計画されるリスクの高い患者での試験が安心材料になるかだ。
STAT+: Concerns grow on safety issues tied to Neurocrine Biosciences rare disease drug ↗