Vertex的Inaxaplin在更广泛APOL1肾病人群中达成2b期目标
- Vertex的口服APOL1抑制剂inaxaplin在2b期AMPLIFIED研究中,于超出原始队列的两个新的AMKD人群中达到试验目标。
- 在41名入组患者中,轻度蛋白尿队列(23例)第13周平均UACR下降42.7%,合并2型糖尿病的AMKD队列(18例)下降17.3%。
- 该结果扩大了inaxaplin的潜在市场,目前关键性2/3期AMPLITUDE试验已完成入组,中间数据预计于2027年初公布。
💡 要点
APOL1相关肾病领域几乎没有针对性竞争对手——这是一个以非洲裔患者为主、遗传特征明确且长期被主流肾脏病领域忽视的高未满足需求人群——Vertex正悄然在此打造后CF时代的第二增长支柱。在AMPLITUDE关键试验2027年中期数据公布前,将疗效扩展至轻度蛋白尿及合并2型糖尿病的AMKD亚组,显著扩大了可及市场规模,也为该资产的适应症范围降低了风险。
Vertex's midstage data amplify kidney disease market opportunity ↗