阿尔科姆斯报告食欲素激动剂ALKS 7290治疗成人ADHD的1b期概念验证阳性结果
- 该1b期试验对88名健康志愿者和50名成年ADHD患者进行了随机分组,在停用现有ADHD药物并经过2周洗脱期后,分别给予ALKS 7290 20毫克、50毫克或安慰剂,持续14天。
- 受试者基线AISRS评分中位数约为39分(中至重度);到第14天,据报告20毫克组评分中位数下降14.0分,50毫克组下降19.0分,高剂量组治疗后评分已降至轻度范围。
- 疗效改善最早在第6天即可观察到,涵盖注意力不集中及多动/冲动两个子量表;CGI-S评分中位数下降幅度分别为20毫克组1分、50毫克组2分。
- 各剂量组总体耐受性良好。
- 这是食欲素2受体激动剂首次显示出对ADHD症状有改善作用的临床证据,该类药物此前主要用于研究发作性睡病等罕见睡眠障碍。
- Alkermes将这些结果定位为探索性概念验证,而非具有统计效力的疗效终点,并表示这些数据支持了目前已在进行中的2期试验所选用的剂量范围。
💡 要点
ADHD领域出现真正全新的作用机制并不多见,其商业价值也因此弥足珍贵——这是首次有临床证据表明,原本用于治疗发作性睡病的食欲素2型受体激动剂,也能改善ADHD的核心症状,而这一市场目前仍由使用了数十年的兴奋剂类药物,以及托莫西汀、维洛沙嗪等疗效平平的非兴奋剂药物主导。如果这一结果能够重现,一款具有如此疗效幅度、又不涉及管制药物问题的非兴奋剂药物,将对现有兴奋剂类药物构成真正的冲击。但需要留意细节:此次仅纳入50名ADHD患者,是一项样本量不足、缺乏统计效力的1b期试验,Alkermes自己也将其定位为探索性概念验证,而非确证性疗效数据。此类明显的AISRS评分下降,在设计更严谨、有安慰剂对照且具备统计效力的2期试验结果出炉后,往往会大打折扣。对Alkermes而言,这是其食欲素2型受体特许经营权在发作性睡病(ALKS 2680)之外的第二次尝试,有助于将平台风险分散到一个大得多的适应症领域。在2期数据公布之前,投资者应将其视为一份期权,而非真正的催化剂。
Alkermes' orexin agonist shows potential to treat ADHD in early-stage trial ↗