诺华终止ALS项目：lifonebart二期试验未达终点
- 诺华已终止其TREM2稳定/激活抗体lifonebart（VHB937）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域的开发。
- 该决定缘于2期ASTRALS试验结果：该药物未能达到主要终点和次要终点。
- 该试验共纳入251名早期ALS患者，主要终点为第40周时无需呼吸机生存与ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分变化的复合指标。
- 此次ALS项目终止，是诺华约一个月内遭遇的第四次管线挫折，属于近期一系列临床试验失利的一部分。
- 诺华并未完全放弃lifonebart：该药仍在另一项独立、正在进行的早期阿尔兹海默症2期试验中接受评估。
💡 要点
一个月内四次管线挫折——这不只是一次临床失败那么简单，而是对诺华神经科学领域筛选标准本身的一次拷问。要么二期的go/no-go标准定得太宽松，要么底层生物学假设本就不如当初授权交易时所描述的那么扎实。 就TREM2而言，一次ALS失利不会宣判整个靶点机制的死刑——针对小胶质细胞活化的靶点在各家公司身上表现本就参差不齐——但确实把故事收窄到了适应症选择的问题上。 真正值得关注的信号是，诺华仍在推进阿尔兹海默症2期试验，这才是管理层对TREM2生物学是否成立的真实投票，也是真正会左右投资逻辑的数据读出。接下来值得关注的是下季度是否还有神经管线进一步收缩、阿尔兹海默症数据的公布时间表，以及其他押注TREM2的生物技术合作伙伴是否会重新评估这一靶点类别。
Novartis ends ALS program after phase 2 flop, adding to R&D woes ↗