ノバルティス、lifonebartのALSプログラムを中止 第2相で主要評価項目未達
- ノバルティスは、TREM2安定化・活性化抗体であるlifonebart(VHB937)の筋萎縮性側索硬化症(ALS)における開発を中止した。
- この決定は、主要評価項目・副次評価項目のいずれも達成できなかった第2相ASTRALS試験の結果を受けたもの。
- 同試験には早期ALS患者251人が登録され、主要評価項目は40週時点での人工呼吸器非装着生存とALS機能評価スケール改訂版(ALSFRS-R)スコア変化の複合指標であった。
- 今回のALSプログラム中止は、ここ1か月ほどでノバルティスが被った約4件目のパイプライン上の挫折であり、一連の臨床試験での不調の一部となる。
- lifonebart自体を完全に断念するわけではなく、ノバルティスは別途進行中の早期アルツハイマー病を対象とした第2相試験でVHB937の評価を継続する。
💡 ポイント
1か月で4件のパイプライン挫折は単なるノイズではない——これは一度の治験失敗の話ではなく、ノバルティスの神経科学領域におけるスクリーニング基準そのものを問う話だ。フェーズ2のgo/no-go基準が甘すぎたか、あるいは根底にある生物学的仮説がライセンス交渉時の説明ほどには強固ではなかったか、いずれかだろう。 TREM2について言えば、今回のALSでの失敗だけでこのターゲットクラス全体が終わるわけではない——ミクログリア活性化を狙うターゲットは各社で結果がまちまちだ——ただし物語は適応症選択の問題へと絞られる。 本当の見どころは、ノバルティスがアルツハイマー病のフェーズ2試験を継続させている点だ。これはTREM2の生物学が成立するかどうかに対する経営陣自身の実質的な投票であり、投資テーゼを動かすのはこのデータ読み出しだ。次四半期のさらなる神経領域の整理、アルツハイマー病データのタイミング、そして他のTREM2を追うバイオテク提携先がこのターゲットクラスを見直すかどうかに注目したい。
Novartis ends ALS program after phase 2 flop, adding to R&D woes ↗