Longeveron干细胞疗法儿科心脏病试验未达主要终点,启动成本削减
- Longeveron的2b期ELPIS II试验评估了间充质干细胞疗法laromestrocel,作为40例患有左心发育不良综合征(HLHS,一种罕见且严重的先天性心脏缺陷)婴儿在接受二期姑息手术后的辅助治疗。
- 该试验未达到主要终点:在治疗12个月时,治疗组与对照组相比,右心室射血分数未出现有意义的改善。
- 未出现新的安全性信号;治疗组的死亡人数在数值上少于对照组,但这更多是安慰性发现,而非弥补疗效未达标的证据。
- 试验失利后,Longeveron表示将削减成本,并正在为该项目及公司整体战略“探索所有选项”,同时计划与FDA展开进一步讨论。
- 消息公布后,公司股价在盘前交易中大幅下跌。
💡 要点
这又是细胞治疗领域"疗效难以证实"这一老问题的最新一例。间充质干细胞(MSC)候选药物此前已多次在样本量小、统计效力不足的儿科/罕见病试验中折戟,而一项仅40例患者的试验,原本也不可能拿出经得起统计检验的确凿疗效证据。 所谓"死亡人数在数值上更少"的说法是常见套路——方向上略显乐观,但并无统计学意义,应视为安全性方面的一点安慰,而非弥补主要终点未达标的理由。 更值得关注的是公司提到削减成本、"评估所有选项"这类措辞。对于一家管线单薄、几乎押注laromestrocel一个资产的小盘股而言,这通常不是"照常经营"的信号,而是战略转向的前奏——无论是将剩余资产对外授权、反向并购,还是缓慢收缩甚至清盘。 这一消息很可能进一步拉大MSC治疗这一细分赛道在资本市场眼中的可信度差距。
Longeveron's phase 2b stem cell flop spurs cost cutting, exploration of 'all options' ↗