ロンジェブロンの幹細胞治療、小児心臓病試験で失敗し費用削減へ
- ロンジェブロンの第2b相ELPIS II試験は、間葉系幹細胞治療薬ラロメストロセルを、左心低形成症候群(HLHS)という希少で重篤な先天性心疾患を持つ乳児40人を対象に、ステージ2姑息手術の補助療法として評価した。
- 同試験は主要評価項目を達成できず、投与12カ月時点で右室駆出率は治療群と対照群の間で意味のある改善を示さなかった。
- 新たな安全性シグナルは認められず、治療群の死亡数は対照群より数値上少なかったが、これは安心材料ではあるものの有効性未達を補うものではない。
- この結果を受けてロンジェブロンはコスト削減を進め、プログラムおよび会社戦略について「あらゆる選択肢」を検討していると表明し、FDAとのさらなる協議も計画している。
- 発表を受け、同社株は取引開始前の時間外取引で急落した。
💡 ポイント
今回の結果は、細胞治療分野が抱える「効かない」問題の、またしても新たな一例と言える。間葉系幹細胞(MSC)候補はこれまでも、小規模で検出力不足な小児・希少疾患試験でたびたびつまずいており、そもそも40人規模の試験で統計的に揺るぎない有効性を示すのは最初から無理筋だった。 「死亡数が数値上少なかった」という強調の仕方はお馴染みの手口で、方向性としては好材料だが有意差はない数字だ――安全性面の安心材料として読むべきであり、主要評価項目未達を帳消しにするものではない。 むしろ注目すべきは、コスト削減や「あらゆる選択肢を検討する」という表現だ。laromestrocelを軸にした薄く集中したパイプラインを持つ小型株にとって、これは通常業務の継続を意味する言葉ではなく、資産の他社への導出、逆さ合併、あるいは緩やかな縮小・撤退といった戦略転換の前兆として読むのが定石だ。 今回のニュースを受け、MSC治療カテゴリー全体に対する資本市場の信頼ギャップは、さらに広がると見ておくべきだろう。
Longeveron's phase 2b stem cell flop spurs cost cutting, exploration of 'all options' ↗