Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮融资，用于德拉维综合征基因疗法
- Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮融资，由GV和一家未披露的医疗健康投资机构共同领投，ARCH Venture Partners、Braidwell、Farallon、Illumina Ventures、Invus、Janus Henderson、Matrix Capital、RTW Investments、软银愿景基金2期及Venrock等参投。
- 资金将用于推进ETX101的关键性试验及适用年龄扩展研究；ETX101是一种基于AAV9载体的基因调控疗法，旨在恢复SCN1A阳性、严重且难治的儿童德拉维综合征患者体内SCN1A基因的表达。
- 在欧洲癫痫大会上公布的1/2期POLARIS试验中期数据显示，接受治疗的患儿发作频率有所降低，发育相关指标也出现积极进展。
- 该轮融资还将用于扩大生产能力，并推进第二个管线项目ETX301（针对截肢后神经瘤疼痛）的开发，目标是在2027年提交IND申请。
💡 要点
2.75亿美元对单一适应症而言是一笔相当可观的私募资金，而资金流向的是基因调控疗法，而非基因编辑或基因替代——这透露出投资者更看重可调节、可逆的表达调控，而非对儿科中枢神经系统靶点进行永久性基因组改写。POLARIS试验的中期数据让Encoded在SCN1A靶向的德拉维综合征治疗领域取得临床先发优势，领先于仍处于更早阶段的基因替代和反义寡核苷酸类竞争对手。此轮融资的规模与投资方阵容——GV、ARCH、软银愿景基金2期等——本身也是生物医药融资市场的一个信号：后期大额私募轮正在吸纳本可能流向IPO的资金，说明IPO窗口依旧只是有选择性地开启。将部分资金投向与主线无关的疼痛管线ETX301，是一次平台化布局的押注，但也可能分散公司在德拉维综合征关键性研究上的专注度。