Encoded Therapeutics、ドラベ症候群遺伝子治療でシリーズF 2億7500万ドルを調達
- Encoded Therapeuticsは、GVと非公開のヘルスケア系投資家が共同主導し、ARCH Venture Partners、Braidwell、Farallon、Illumina Ventures、Invus、Janus Henderson、Matrix Capital、RTW Investments、SoftBank Vision Fund 2、Venrockなどが参加するシリーズFラウンドで2億7500万ドルを調達した。
- 調達資金は、SCN1A陽性ドラベ症候群(重症で治療抵抗性の小児てんかん)の患児を対象に、AAV9を用いてSCN1A遺伝子の発現を回復させる遺伝子制御療法ETX101のピボタル試験および対象年齢拡大試験に充てられる。
- 欧州てんかん学会議で発表されたフェーズ1/2 POLARIS試験の中間データでは、治療を受けた患児で発作頻度の減少や発達面での改善傾向が示された。
- 資金は製造体制の拡充や、切断後神経腫による疼痛を対象とする2つ目のパイプラインETX301の開発にも充当され、2027年のIND申請を目指す。
💡 ポイント
2億7500万ドルという金額は、単一適応症向けの民間資金としては破格の規模であり、しかも向かう先は遺伝子編集や遺伝子置換ではなく遺伝子制御だ。小児のCNS標的において、恒久的なゲノム改変よりも調整可能で可逆的な発現制御を投資家が選んだという意味合いが強い。POLARIS試験の中間データにより、EncodedはSCN1Aを標的としたドラベ症候群治療で臨床面の先行者優位を握り、より初期段階にとどまる遺伝子置換・アンチセンス系の競合に先んじている。GV、ARCH、SoftBank Vision Fund 2といった顔ぶれとラウンド規模自体も、バイオ資金調達市場の一つのシグナルと言える――レイトステージの大型私募ラウンドがIPOに向かうはずだった資金を吸収しており、IPOウィンドウが依然として選択的にしか開いていないことを示唆する。調達資金の一部を、無関係な疼痛領域の資産ETX301に充てる判断はプラットフォーム戦略への賭けであり、主力のドラベ症候群プログラムへの集中力を薄める可能性もはらむ。