诺华从Avidity收购获得的DM1药物Del-desiran第三期HARBOR试验未达主要终点
- 诺华以约120亿美元收购Avidity Biosciences所获得的抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物del-desiran(delpacibart etedesiran),在三期HARBOR试验的主要终点上,相较安慰剂未能显示出具有统计学意义的差异。
- 该试验共纳入159名成人患者,评估del-desiran与安慰剂在强直性肌营养不良1型(DM1,一种目前尚无获批疗法的进行性肌肉萎缩疾病)患者中的疗效。
- 主要终点为54周内视频握拳张开时间(vHOT)的变化,结果显示相较安慰剂未达到统计学显著改善。
- 诺华表示,次要终点和探索性分析显示出一定的临床活性迹象,公司将审查完整数据集并与监管机构商讨后续开发路径。
- Endpoints News报道称,这是诺华在数日内遭遇的第二次重大后期试验失败(此前其Lp(a)药物pelacarsen也曾受挫),并称公司股价因此下跌约10%。
💡 要点
AOC平台本身并未被判死刑——次要及探索性终点显示出一定的生物活性信号,只是未能在这个主要终点上达标。但一项耗资约120亿美元收购来的核心资产在主要终点上折戟,对于验证一种新模态而言,几乎是最糟糕的首个三期数据读出。诺华收购Avidity看中的是整个平台,而不仅是del-desiran,真正的问题在于:这是让其继承的其余AOC管线(心脏、肌营养不良相关项目)风险降低,还是反而风险上升?再加上同一周pelacarsen的受挫,这与其说是运气不好,不如说是一种模式——高溢价押注平台型收购,随后几乎立刻遭遇艰难的三期数据。这比单独任何一次失利都更难向投资者解释,也可能让市场对下一笔大型平台收购(无论是诺华还是其他公司)的胃口降温。
Updated: Novartis sinks after second disastrous trial failure, this time of Avidity-acquired drug ↗