ノバルティス、アビディティ買収で獲得したDM1治療薬デル-デシランが第3相HARBOR試験で主要評価項目未達
- ノバルティスが約120億ドルで買収したAvidity Biosciences由来の抗体オリゴヌクレオチド複合体(AOC)、デル-デシラン(delpacibart etedesiran)は、第3相HARBOR試験の主要評価項目でプラセボとの有意差を示せなかった。
- この159人を対象とした試験は、承認された治療法のない進行性の筋消耗性疾患である筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の成人患者において、デル-デシランとプラセボを比較するものだった。
- 主要評価項目である54週間にわたる手の開放時間(video hand opening time、vHOT)の変化は、プラセボと比較して統計的に有意な改善を示さなかった。
- ノバルティスは副次評価項目および探索的解析では臨床的有効性を示唆する所見が見られたとし、完全なデータセットを精査した上で規制当局と今後の開発方針を協議するとしている。
- Endpoints Newsは、この失敗をノバルティスにとって数日のうちに発生した2件目の大きな後期試験の失敗(Lp(a)治療薬ペラカルセンの試験不調に続くもの)と位置づけ、同社株価が約10%下落したと報じた。
💡 ポイント
AOCプラットフォーム自体が死んだわけではない――副次・探索的評価項目では何らかの生物学的活性が示唆されており、単にこの評価項目で届かなかっただけだ。しかし120億ドルの買収で得た主力資産が主要評価項目を外すというのは、新しいモダリティの妥当性を証明する最初のデータ読み出しとしてはほぼ最悪の部類に入る。ノバルティスがAvidityを買収した理由はdel-desiranだけでなくプラットフォームそのものにあり、本当に問われるべきは、残りのAOCパイプライン(心臓、筋ジストロフィー関連プログラム)のリスクが下がったのか、むしろ上がったのかという点だ。同じ週のペラカルセンの躓きと合わせると、これは不運というより、高額のプラットフォーム買収が立て続けに厳しい第3相データに直面するというパターンに見えてくる。これは投資家への説明を一段と難しくし、次の大型プラットフォーム買収――ノバルティスであれ他社であれ――への意欲を冷やしかねない。
Updated: Novartis sinks after second disastrous trial failure, this time of Avidity-acquired drug ↗