uniQure就亨廷顿病基因疗法AMT-130向FDA提交BLA、向英国MHRA提交MAA
- uniQure已就用于治疗亨廷顿病的AAV基因疗法ifezuntirgene inilparvovec(AMT-130)向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA),并请求优先审评。
- 公司同时向英国药品与保健品管理局(MHRA)提交了上市许可申请(MAA)。
- AMT-130针对亨廷顿病的根本遗传病因,若获批将成为首个此类疗法。
- 此次申报基于一项为期三年的I/II期数据分析,由于该小规模试验没有同期安慰剂对照组,研究采用了从Enroll-HD自然病程数据库中经倾向评分匹配得出的外部对照组进行比较——这使其成为业界密切关注的、不依赖随机对照数据获批基因疗法的案例。
- 此次提交是在FDA今年早些时候对数据包的充分性表示异议、随后与uniQure达成一致意见之后进行的;AMT-130此前已获得FDA的突破性疗法、再生医学先进疗法(RMAT)及快速通道资格认定。
💡 要点
这次先发优势的分量比平常更重:Wave公司的WVE-003和PTC治疗公司的PTC518都还处于更早期阶段,如果AMT-130能顺利获批,uniQure实际上就锁定了数年的领先窗口——亨廷顿病患者一旦接受了一次性AAV注射,后续换药基本无从谈起。真正值得关注的是外部对照组这一策略。据报道FDA此前曾表示反对,后来才达成一致,所以这更像是一个仍在实时博弈中的先例,而非已经定型的模板——如果这次能顺利过关,会鼓励所有小样本基因治疗申请方援引这一案例;但如果获批后出现问题(参照Sarepta的前车之鉴),uniQure反倒会成为反面教材。优先审查拿到手,与其说是对数据本身的背书,不如说是压缩了这个屡遭FDA折腾的单一资产故事的审批时间线——对股价而言真正起到风险出清作用的是审批周期的缩短,而不是数据长期站得住脚的证明。
Pharmalittle: UniQure submits Huntington's gene therapy to FDA ↗