uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130でFDAにBLA、英MHRAにMAAを申請
- uniQureは、ハンチントン病を対象とするAAV遺伝子治療薬ifezuntirgene inilparvovec(AMT-130)について、米FDAに生物製剤承認申請(BLA)を提出し、優先審査の指定を要請した。
- 同社はこれと並行して、英国の規制当局MHRAにも販売承認申請(MAA)を提出した。
- AMT-130はハンチントン病の根本的な遺伝的原因に働きかける治療薬で、承認されれば同疾患で初めてとなる。
- 今回の申請は、無作為化プラセボ対照群を設けない小規模試験のため、Enroll-HD自然歴データベースから傾向スコアマッチングで作成した外部対照群と比較した第I/II相試験の3年間データ解析に基づいており、対照群を伴わない遺伝子治療の承認事例として注目されている。
- この提出は、FDAが一時データパッケージの妥当性に難色を示した後にuniQureとの間で方針が一致した経緯を経たものであり、AMT-130はすでにブレークスルーセラピー、RMAT(再生医療先端治療)、ファストトラックの各指定を受けている。
💡 ポイント
今回は先行者利益が普段以上に効いてくる。ウェーブ・ライフ・サイエンシズのWVE-003もPTCセラピューティクスのPTC518もまだ開発段階が手前であり、AMT-130がクリーンに承認されれば、uniQureは数年単位のヘッドスタートを実質的に手にする――ハンチントン病患者が一度AAVを投与されれば、後から治療を乗り換えるという発想自体がほぼあり得ない。本当の見どころは外部対照群という戦略の方だ。FDAは一度難色を示した後で歩み寄ったと伝えられており、これは確立されたテンプレートというより、いままさに交渉中の前例と見るべきだろう。ここで承認されれば、症例数の少ない遺伝子治療の申請元がこぞって引用する材料になる。逆に承認後に躓けば(参考例はサレプタ)、uniQureの方が反面教師として語られることになる。優先審査の獲得は、データそのものへのお墨付きというより、FDAとの間で何度も紆余曲折を経てきた単一資産ストーリーの審査期間を圧縮するものだ――株価にとってのリスク低減材料は審査期間の短縮そのものであって、長期的にデータが持ちこたえる証明ではない。
Pharmalittle: UniQure submits Huntington's gene therapy to FDA ↗