塞法克森IgA肾病3期试验达成主要终点,为加速批准铺路
- 塞法克森(sefaxersen)是Ionis开发的一款反义寡核苷酸(ASO)药物,通过抑制肝脏中补体B因子的产生发挥作用,在罗氏主导的高危原发性IgA肾病3期IMAgINATION试验中达到了主要终点。
- 在纳入459例患者(按1:1随机分组)的预设中期分析中,该药物在第37周时使24小时尿蛋白/肌酐比值(UPCR)较安慰剂出现具有统计学显著性和临床意义的下降。
- 这款每月一次、可自行皮下注射的药物有望为其在竞争激烈的IgA肾病市场(已有稀疏拉生坦等药物获批)中申请加速批准铺平道路。
💡 要点
补体B因子抑制成为IgA肾病领域第三种得到验证的独立作用机制,与sparsentan的内皮素/AT1受体阻断、atacicept和sibeprenlimab的B细胞/APRIL通路并列。不同机制下蛋白尿数据的趋同表明,这一市场未来的分化将更多依赖给药便利性而非疗效差异。每月一次的自我皮下注射相较每日口服或输注给药的竞品在依从性上更具优势,而Ionis也再次验证了其“自研-授权”商业模式的可复制性。
Roche kidney drug's Phase 3 win sets up path to accelerated approval ↗