FDA、ミルムのアテブリオズ(ジルルギセルチブ)を3番目のFOP治療薬として承認—レジェネロンとの競争激化
- FDAは、インサイトからライセンスを取得した経口ALK2阻害剤アテブリオズ(ジルルギセルチブ)を、12歳以上の進行性骨化性線維異形成症(FOP)患者向けに承認した。FOPは超希少な骨疾患である。
- 本剤はFOP向けとして承認された3番目の治療薬で、パロバロテン(ソホノス)とレジェネロンのガレトスマブ(パサトゥル)に続くものであり、ミルムとレジェネロンの競争が激化している。
- 主要臨床試験では、アテブリオズはプラセボと比較して新規異所性骨化(異常な骨形成)を有意に減少させた。
💡 ポイント
3つの作用機序（レチノイド作動薬、アクチビンA抗体、ALK2阻害薬）が同一の超希少病患者プールを奔い合う構図は、市場拡大ではなくシェア争いを意味する——FOPの患者数は、後発3番手を売上で報いるほど大きくない。Mirumの真の差別化要因は経口投与という利便性で、RegeneronのIV抗体に対抗する。さらにIncyteからのライセンス導入は、Mirumが自社創薬ではなく外部授権引進によって希少骨疾患フランチャイズを構築していることを示す。
Mirum bags FDA approval for ultra-rare bone lesion disorder, heating up rivalry with Regeneron ↗